Amyotrofik lateral skleroz için en son onaylanmış tedavinin üreticisi Perşembe günü yaptığı açıklamada, büyük bir klinik araştırmanın tedavinin işe yaradığına dair kanıt sunamaması nedeniyle ilacı piyasadan çekeceğini söyledi.

Amylex Pharmaceuticals, yaptığı açıklamada, Relifrio olarak adlandırılan ABD'de ve Albrioza olarak adlandırılan Kanada'da ilacı geri çağırma sürecini başlattığını söyledi. Şirket, Perşembe gününden itibaren hiçbir yeni hastanın ilaca başlayamayacağını, ilacı almaya devam etmek isteyen mevcut hastaların ise ücretsiz ilaç programına aktarılabileceğini söyledi.

Bu ilaç ciddi nörolojik bozukluğun birkaç tedavisinden biridir. Gıda ve İlaç İdaresi Eylül 2022'de ilacı onayladığında kurum, ilacın hastaların daha uzun yaşamasına veya hastalığın ilerlemesini yavaşlatmasına yardımcı olabileceğine dair henüz yeterli kanıt bulunmadığı sonucuna vardı.

Tedavinin güvenli olduğunu gösteren verileri ve ALS hastalarının umutsuzluğunu öne sürerek, büyük bir klinik araştırmanın sonuçları için iki yıl beklemek yerine ilaca yine de yeşil ışık yakmaya karar verdi. Hastalık, hastaları kasları kontrol etme, yardımsız konuşma ve nefes alma yeteneğinden mahrum bırakıyor ve sıklıkla iki ila beş yıl içinde ölüme neden oluyor.

O tarihten bu yana Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 4.000 hasta, tozun suyla karıştırılarak içilmesi veya beslenme tüpü yoluyla uygulanmasıyla uygulanan tedaviyi gördü. Liste fiyatı yıllık 158.000 dolardı.

Geçtiğimiz ay Cambridge, Massachusetts'ten Amylex, 664 hastayı kapsayan 48 haftalık bir denemenin sonuçlarının, tedavinin plasebodan daha iyi olmadığını gösterdiğini duyurdu. Şirket o dönemde ilacı piyasadan çekmeyi düşüneceğini açıklamıştı.

Eş CEO'ları Justin Klee ve Joshua Cohen, “Bu, ALS topluluğu için zorlu bir an olsa da, bundan etkilenecek paydaşlarla ortaklık yaparak ve ALS'li insanlara olan kararlı bağlılığımıza uygun olarak bu yola ulaştık” dedi. Perşembe günü yapılan açıklamada Amylyx'in Amyotrofik lateral skleroz ve diğer nörodejeneratif hastalıklarla ilgili olduğu belirtildi.

Şirket, iş gücünü yüzde 70 oranında azaltacağını söyledi. Ayrıca ilacın iki nadir hastalık olan Wolfram sendromu ve ilerleyici supranükleer felç için de çalışmaya devam ettiği belirtildi.

Bir hukuk firması bu hafta şirketin hisselerini satın alan yatırımcılar adına Amylyx'e karşı toplu dava açtığını duyurdu. Davada, Amylyx'in Relyvrio'nun ticari beklentilerini abarttığı, hastaların altı ay sonra tedaviyi bıraktıklarını ve yeni reçete oranının azaldığını açıklamadığı iddia ediliyor. Davada ayrıca şirketin, analistlerin Reliverio reçetelerine ilişkin verileri görmesini engelleyerek yatırımcılardan olumsuz bilgileri gizlemeye çalıştığı iddia ediliyor.

Bay Klee ve Bay Cohen, Reliverio'yu yaklaşık on yıl önce Brown Üniversitesi'nde öğrenciyken tasarladılar. Fikirleri, bazen karaciğer enzimlerini düzenlemek için kullanılan bir takviye olan taurorsodiol ile çocuklarda üremik bozukluğu tedavi etmek için kullanılan bir ilaç olan sodyum fenilbutiratın birleştirilmesinin, iki yapının fonksiyon bozukluğunu önleyerek beyindeki nöronları amyotrofik lateral skleroz gibi hastalıklarda hasardan koruyabileceğiydi. Hücreler: mitokondri. Ve endoplazmik retikulum.

FDA tipik olarak, faz II çalışmalarından daha büyük ve daha kapsamlı olan, genellikle faz III çalışmaları olmak üzere iki zorlayıcı klinik araştırmayı gerektirir. Az sayıda tedavi gerektiren ciddi hastalıklar için kurum, tek bir denemenin yanı sıra ek doğrulayıcı verileri de kabul edebilir. Relyvrio için veriler yalnızca 137 hastanın ilacı veya plaseboyu aldığı bir faz 2 denemesinden ve bazı hastaların kasıtlı olarak ilacı aldıklarında deneme sona erdikten sonra takip edildiği bir uzatma çalışmasından geldi.

Ajans başlangıçta, 2024'te faz III denemesi tamamlanana kadar ilacın onaylanması için başvurulmamasını tavsiye etti. ALS savunucu grupları, FDA'yı yeniden düşünmeye ikna etmek için agresif bir kampanya yürüttü.

Mart 2022'de, FDA'nın bağımsız danışmanlarından oluşan bir panel, tedavinin henüz etkili olduğunun kanıtlanmadığına karar verdi; bu sonuca FDA incelemecileri de ulaştı. Ajans daha sonra Amylex'in daha fazla veri sunmasına izin verdi ve bağımsız danışma panelinin Eylül 2022'de ikinci bir toplantısını planlamak gibi alışılmadık bir adım attı. Orada sunulan bir raporda kurum denetçileri, yeni verileri de yetersiz bulduklarını söyledi.

O duruşmada, o zamanlar FDA'nın Nörobilim Ofisi'nin müdürü olan Dr. Billy Dunn, şirkete, bir tedavinin onay alması ancak daha sonra faz III denemesinde başarısız olması durumunda, ilacın satışını gönüllü olarak durdurup durduramayacağını sordu.

Bay Klee, “deneme başarılı olmazsa, hastalar için doğru olanı yapacağız, buna gönüllü olarak ürünü piyasadan kaldırmak da dahil” şeklinde yanıt verdi.

Hastalardan ve doktorlardan gelen duygusal ifadelerle birleşen bu bağlılık, yedi danışma komitesi üyesini onaydan yana olmaya ikna ederken, yalnızca ikisi buna karşı çıktı. Aynı ayın ilerleyen saatlerinde FDA, “etkinlik kanıtı hakkında artık belirsizlik” bulunduğunu ancak “ALS'nin ciddi ve yaşamı tehdit eden doğası ve karşılanmayan önemli ihtiyaç göz önüne alındığında, bu düzeydeki belirsizliğin bu örnekte kabul edilebilir” olduğunu yazarak onay verdi.